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मायलोइड्सप्लास्टिक सिंड्रोम, या एमडीएस, अस्थि मज्जा के कामकाज को प्रभावित करने वाले विभिन्न विकारों को शामिल करता है। अस्थि मज्जा थक्के के लिए नए लाल रक्त कोशिकाओं, सफेद कोशिकाओं और प्लेटलेट्स बनाता है, इसलिए खराब मज्जा समारोह से एनीमिया, कम सेल मायने रखता है, और हो सकता है दूसरी समस्याएं।एमडीएस के साथ प्रमुख चिंताएं ए) ये कम गिनती और सभी संबंधित समस्याएं हैं, और बी) एमडीएस कैंसर-तीव्र मायलोइड ल्यूकेमिया, या एएमएल में विकसित होने की संभावना है।
विभिन्न प्रकार के एमडीएस को बहुत अलग तरीके से व्यवहार किया जाता है। एमडीएस के साथ हर मरीज के लिए सभी एमडीएस थेरेपी उपयुक्त नहीं हैं। एमडीएस उपचार के विकल्पों में सहायक देखभाल, कम-तीव्रता चिकित्सा, उच्च-तीव्रता चिकित्सा, और / या नैदानिक परीक्षण शामिल हैं।
उपचार के विचार
अपने डॉक्टर के साथ अपने एमडीएस उपचार योजना पर चर्चा करते समय, तथाकथित रोगी से संबंधित कारक बहुत महत्वपूर्ण हो सकते हैं। रोगी से संबंधित कारकों के उदाहरणों में निम्नलिखित शामिल हैं:
- एमडीएस निदान से पहले आप दैनिक गतिविधियों के साथ कैसे हो रहे थे
- आपके पास अन्य चिकित्सा स्थितियां
- तुम्हारा उम्र
- विभिन्न उपचारों की वित्तीय लागत
- उपचार के कौन से जोखिम आपको स्वीकार्य हैं
एमडीएस के आपके विशेष रूप के लक्षण भी बहुत महत्वपूर्ण हैं। विशिष्ट विशेषताओं और निष्कर्षों के उदाहरणों में निम्नलिखित शामिल हैं:
- आपके अस्थि मज्जा के आनुवंशिक परीक्षण के मार्कर और परिणाम, जो आपके लिए उपलब्ध विकल्पों को निर्धारित करने में मदद करते हैं, संभावना है कि आपका एमडीएस ल्यूकेमिया की प्रगति करेगा, और कुछ उपचारों से क्या परिणाम की उम्मीद की जा सकती है।
- आपका एमडीएस आपके परिसंचारी रक्त में स्वस्थ कोशिकाओं की संख्या को कैसे प्रभावित कर रहा है
- आपकी बीमारी आपके मज्जा में अपरिपक्व "ब्लास्ट" कोशिकाओं की संख्या के मामले में कितनी गंभीर है
आप उपचार से बाहर निकलना चाहते हैं, इसके लिए आपके लक्ष्य भी योजना में शामिल हैं। अलग-अलग उपचार लक्ष्यों के उदाहरणों में निम्नलिखित शामिल हैं:
- सिर्फ बेहतर महसूस करने के लिए
- इतने सारे आधान करने के लिए अपनी आवश्यकता को सीमित करें
- अपने एनीमिया, न्यूट्रोपेनिया और थ्रोम्बोसाइटोपेनिया में सुधार करें
- एक छूट प्राप्त करें
- अपने एमडीएस का इलाज करें
देखो और रुको
उन रोगियों के लिए जिनके पास कम जोखिम वाला एमडीएस है, जैसा कि इंटरनेशनल प्रग्नॉस्टिक स्कोरिंग सिस्टम, या आईपीएसएस, और स्थिर पूर्ण रक्त गणना (सीबीसी) द्वारा निर्धारित किया जाता है, कभी-कभी चिकित्सा के लिए सबसे अच्छा तरीका अवलोकन और समर्थन है, आवश्यकतानुसार।
इस मामले में, आपको अपने मज्जा में परिवर्तन के लिए निगरानी रखने की आवश्यकता होगी जो रोग की प्रगति का संकेत दे सकती है। नियमित सीबीसी, साथ ही अस्थि मज्जा एस्पिरेट और बायोप्सी, निगरानी का एक हिस्सा हो सकता है।
सहायक देखभाल
सहायक देखभाल एमडीएस के उपचार और प्रबंधन के लिए उपयोग की जाने वाली चिकित्सा को संदर्भित करती है; ये उपचार किसी व्यक्ति की स्थिति में काफी सुधार कर सकते हैं, लेकिन वे वास्तव में एमडीएस के कारण होने वाली कोशिकाओं पर हमला करना बंद कर देते हैं।
आधान
यदि आपका रक्त गिना जाना शुरू हो जाता है और आपको लक्षणों का अनुभव होता है, तो आप लाल रक्त कोशिकाओं या प्लेटलेट्स के आधान से लाभान्वित हो सकते हैं। आधान करने का निर्णय आपके पास मौजूद अन्य चिकित्सा स्थितियों और आप कैसा महसूस कर रहे हैं, इस पर निर्भर करेगा।
आयरन ओवरलोड और चेलेशन थेरेपी
यदि आपको प्रत्येक महीने कई रक्त संक्रमणों की आवश्यकता होती है, तो आपको लोहे के अधिभार नामक एक स्थिति को विकसित करने का जोखिम हो सकता है। लाल रक्त कोशिका के संक्रमण में लोहे का उच्च स्तर आपके शरीर में लोहे के भंडार में वृद्धि का कारण बन सकता है। लोहे के ऐसे उच्च स्तर वास्तव में आपके अंगों को नुकसान पहुंचा सकते हैं।
डॉक्टर आयरन चेलेटर्स नामक दवाओं का उपयोग करके कई संक्रमणों से लोहे के अधिभार का इलाज कर सकते हैं और रोक सकते हैं, जिसमें एक मौखिक चिकित्सा, डेफेरसीरोक्स (एक्सजेड), या एक आसव शामिल है जिसे डेफेरोक्सामाइन मेसेलेट (डेसफेरल) कहा जाता है। नेशनल कॉम्प्रिहेंसिव कैंसर नेटवर्क या एनसीसीएन द्वारा दिशानिर्देशों का अभ्यास करें, मानदंड निर्धारित करें कि आपका डॉक्टर यह तय करने के लिए उपयोग कर सकता है कि आपको आयरन केलेशन थेरेपी की आवश्यकता है या नहीं।
वृद्धि कारक
एमडीएस एनीमिया से पीड़ित कुछ लोगों को एरिथ्रोपोइटिन उत्तेजना एजेंट या प्रोटीन (ईएसए) नामक वृद्धि कारक दवाएं प्राप्त करने से लाभ हो सकता है। ईएसए के उदाहरणों में एपोएटिन एल्फा (Eprex, Procrit या Epogen) या लंबे समय तक अभिनय करने वाले darbepoetin alfa (Aranesp) शामिल हैं। ये दवाएं आपके वसायुक्त ऊतक (चमड़े के नीचे के इंजेक्शन) में एक इंजेक्शन के रूप में दी जाती हैं। जबकि ये दवाएं सभी एमडीएस रोगियों के लिए सहायक नहीं हैं, वे कुछ में रक्त संक्रमण को रोकने में मदद कर सकते हैं।
आपका डॉक्टर आपको कॉलोनी उत्तेजक कारक, जैसे जी-सीएसएफ (न्यूपोजेन) या जीएम-सीएसएफ (ल्यूकेन) पर शुरू करने की पेशकश कर सकता है, अगर आपके एमडीएस के परिणामस्वरूप आपके सफेद रक्त कोशिका की संख्या कम हो जाती है। कोलो-उत्तेजक कारक आपके शरीर को न्यूट्रोफिल नामक श्वेत रक्त कोशिकाओं से लड़ने वाली अधिक बीमारी का उत्पादन करने में मदद करते हैं। यदि आपके न्युट्रोफिल की संख्या कम है, तो आपको एक खतरनाक संक्रमण विकसित होने का अधिक खतरा है। संक्रमण या बुखार के किसी भी लक्षण के लिए नज़र रखें, और यदि संभव हो तो एक स्वास्थ्य सेवा प्रदाता को देखें।
लो-इंटेंसिटी थेरेपी
लो-इंटेंसिटी थेरेपी कम तीव्रता वाले कीमोथेरेपी या एजेंटों के उपयोग को संदर्भित करता है जिन्हें बायोलॉजिक रिस्पांस मॉडिफायर के रूप में जाना जाता है। इन उपचारों को मुख्य रूप से आउट पेशेंट सेटिंग में प्रदान किया जाता है, लेकिन उनमें से कुछ को सहायक देखभाल या बाद में अस्पताल में भर्ती होने की आवश्यकता हो सकती है, उदाहरण के लिए, परिणामस्वरूप संक्रमण का इलाज करने के लिए।
एपिजेनेटिक थेरेपी
एमडीएस के खिलाफ लड़ाई में हाइपोमेथाइलेटिंग या डीमेथिलेटिंग एजेंटों नामक दवाओं का एक समूह सबसे नया हथियार है।
सभी फ्रेंच-अमेरिकी-ब्रिटिश (FAB) वर्गीकरण और एमडीएस के सभी IPSS जोखिम श्रेणियों में उपयोग के लिए Azacitidine (Vidaza) को FDA द्वारा अनुमोदित किया गया है। यह दवा आमतौर पर पंक्ति में 7 दिनों के लिए एक चमड़े के नीचे इंजेक्शन के रूप में दी जाती है, हर 28 दिनों में कम से कम 4-6 चक्रों के लिए। Azacitidine के अध्ययन से पता चला है कि उच्च जोखिम वाले MDS रोगियों में से लगभग 50% रोगियों में सुधार और जीवन की गुणवत्ता में वृद्धि होती है। Azacitidine अक्सर रक्त कोशिका की गिनती में एक प्रारंभिक गिरावट का कारण बनता है जो पहले एक या दो चक्र के बाद तक ठीक नहीं हो सकती है।
एक अन्य प्रकार का हाइपोमेथाइलेटिंग एजेंट जो एमडीएस के लिए थेरेपी में उपयोग किया जाता है, वह डिकिटाबाइन (डैकोजेन) है। संरचना में बहुत कुछ अजासीटिडीन के समान है, यह सभी प्रकार के एमडीएस के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित है। उपचार आहार आम तौर पर कम-तीव्रता-प्रकार के विषाक्त पदार्थों से जुड़ा हुआ था, और इसलिए इसे कम-तीव्रता चिकित्सा भी माना जाता है। Decitabine को अंतःशिरा या सूक्ष्म रूप से दिया जा सकता है।
इम्यूनोस्प्रेसिव थैरेपी और बायोलॉजिक रिस्पांस मोडिफायर्स
एमडीएस में, लाल रक्त कोशिकाओं, श्वेत रक्त कोशिकाओं और प्लेटलेट्स को मरने या मरने से पहले वे काफी परिपक्व होते हैं जो अस्थि मज्जा से रक्तप्रवाह में छोड़ा जाता है। कुछ मामलों में, लिम्फोसाइट्स (सफेद रक्त कोशिका का एक प्रकार) इसके लिए जिम्मेदार हैं। उन रोगियों के लिए, प्रतिरक्षा प्रणाली को प्रभावित करने वाली चिकित्सा का उपयोग करना प्रभावी हो सकता है।
गैर-कीमोथेरेपी, कम-तीव्रता वाले एजेंट (बायोलॉजिक रिस्पांस मॉडिफायर्स) में एंटी-थायमोसाइट ग्लोब्युलिन (एटीजी), साइक्लोस्पोरिन, थैलिडोमाइड, लेनिनलोमाइड, एंटी-ट्यूमर नेकोसिस फैक्टर रिसेप्टर फ्यूजन प्रोटीन और विटामिन डी एनालॉग्स शामिल हैं। इन सभी ने शुरुआती परीक्षणों में कम से कम कुछ दिखाया है, लेकिन विभिन्न प्रकार के एमडीएस में प्रभावशीलता को समझने के लिए कई को अधिक नैदानिक परीक्षणों की आवश्यकता होती है।
जिन लोगों में एक विशेष प्रकार का MDS होता है, जिन्हें 5q- सिंड्रोम कहा जाता है, जिसमें गुणसूत्र 5 में आनुवांशिक दोष होता है, हो सकता है कि एक दवा के प्रति प्रतिक्रिया हो, जिसे लेनिलेडोमाइड (Revlimid) कहा जाता है। आमतौर पर, लेनिलेडोमाइड का उपयोग कम या कम-मध्यवर्ती IPSS जोखिम एमडीएस वाले रोगियों में किया जाता है जो लाल रक्त कोशिका आधान निर्भर हैं। लेनिनडोमाइड के अध्ययन में, कई रोगियों ने आधान की आवश्यकताओं को कम कर दिया था - लगभग 70% - वास्तव में - लेकिन कम प्लेटलेट और न्युट्रोफिल मायने रखता है। उच्च-जोखिम वाले एमडीएस, या 5q- सिंड्रोम के अलावा अन्य उपप्रकारों के उपचार के लाभों का अभी भी अध्ययन किया जा रहा है।
हाई-इंटेंसिटी थेरेपी
कीमोथेरपी
उच्च जोखिम वाले एमडीएस, या एफएबी प्रकार RAEB और RAEB-T के साथ कुछ रोगियों का गहन कीमोथेरेपी के साथ इलाज किया जा सकता है। यह कीमोथेरेपी, एक ही प्रकार जो तीव्र मायलोजेनस ल्यूकेमिया (एएमएल) के उपचार में उपयोग किया जाता है, का उद्देश्य एमडीएस की ओर जाने वाले अस्थि मज्जा में असामान्य कोशिकाओं की आबादी को नष्ट करना है।
जबकि कुछ एमडीएस रोगियों में कीमोथेरेपी फायदेमंद हो सकती है, यह विचार करना महत्वपूर्ण है कि अन्य चिकित्सा शर्तों वाले पुराने रोगियों को अतिरिक्त जोखिम का सामना करना पड़ता है। थेरेपी के संभावित लाभों में जोखिम शामिल होना चाहिए।
एजेसिटिडीन या डेसीटाबिन से अधिक गहन कीमोथेरेपी के परिणामों की तुलना करने के लिए अनुसंधान जारी है।
स्टेम सेल ट्रांसप्लांट
उच्च जोखिम वाले IPSS MDS वाले रोगी, एलोजेनिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण के साथ अपनी बीमारी का इलाज करने में सक्षम हो सकते हैं। दुर्भाग्य से, इस प्रक्रिया की उच्च जोखिम वाली प्रकृति इसके उपयोग को सीमित करती है। वास्तव में, एलोजेनिक स्टेम सेल ट्रांसप्लांट में उपचार से संबंधित मृत्यु दर 30% तक हो सकती है। इसलिए, इस चिकित्सा का उपयोग आमतौर पर केवल उन रोगियों में किया जाता है जो अच्छे स्वास्थ्य में हैं।
वर्तमान अध्ययन एमडीएस के साथ पुराने रोगियों में गैर-माइलोबेलेटिव तथाकथित "मिनी" प्रत्यारोपण की भूमिका की जांच कर रहे हैं। जबकि इन प्रकार के प्रत्यारोपणों को पारंपरिक रूप से मानक प्रत्यारोपणों की तुलना में कम प्रभावी माना जाता है, उनकी कम विषाक्तता उन्हें उन रोगियों के लिए एक विकल्प बना सकती है जो अन्यथा अयोग्य होंगे।
सारांश
विभिन्न प्रकार के एमडीएस और विभिन्न प्रकार के रोगियों के कारण, कोई एक आकार-फिट-सभी उपचार नहीं है। इसलिए एमडीएस रोगियों के लिए यह आवश्यक है कि वे अपनी स्वास्थ्य सेवा टीम के साथ सभी विकल्पों पर चर्चा करें, और एक ऐसी चिकित्सा खोजें जो उन्हें कम से कम विषाक्तता के साथ सबसे अच्छा लाभ प्रदान करे।
एमडीएस के लिए नए उपचारों के साथ नैदानिक परीक्षण चल रहे हैं, इसलिए देखते रहें। उदाहरण के लिए, ruxolitinib (Jakafi) कम या मध्यवर्ती -1 जोखिम वाले एसआरएस वाले रोगियों के उपचार के लिए जांच की जा रही है।