विषय
स्पिनराजा (नूसिनर्सन) एक इंजेक्शन देने वाली दवा है जिसका उपयोग रीढ़ की हड्डी की मांसपेशियों के शोष (एसएमए) के रूप में जाना जाने वाला एक दुर्लभ और अक्सर घातक वंशानुगत विकार के इलाज के लिए किया जाता है। स्पिनराजा मांसपेशियों के नियंत्रण के प्रगतिशील नुकसान को धीमा करने में सक्षम है, जीवित रहने के समय को बढ़ाता है, और रोग से प्रभावित लोगों में मोटर फ़ंक्शन में 51% तक सुधार करता है।स्पिनराजा को नियमित इंजेक्शन द्वारा रीढ़ की हड्डी के आसपास के तरल पदार्थ में पहुंचाया जाता है। आम दुष्प्रभावों में ऊपरी और निचले श्वसन संक्रमण शामिल हैं।
स्पिनराजा एसएमए के इलाज के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) द्वारा अनुमोदित पहली दवा है। यह पहले वर्ष के लिए $ 750,000 और उसके बाद हर साल $ 375,000 के अनुमानित मूल्य टैग के साथ महंगा है। हालांकि, वित्तीय सहायता के लिए अर्हता प्राप्त करने वालों के लिए स्पिनराजा मुफ्त उपलब्ध हो सकता है।
स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) एक दुर्लभ विकार है, जो प्रत्येक 11,000 जन्मों में से एक को प्रभावित करता है।
स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी के कारणउपयोग
स्पिनराजा जीन थेरेपी का एक रूप है जो बच्चों और वयस्कों में सभी प्रकार के एसएमए का इलाज करता है। एसएमए आनुवांशिक उत्परिवर्तन के कारण होता है जो जीवित प्रोटीन न्यूरॉन (SMN) नामक प्रोटीन के उत्पादन को बिगाड़ता है। रीढ़ की हड्डी के न्यूरॉन्स को जीवित रखने और कार्य करने के लिए पर्याप्त एसएमएन के बिना, एसएमए वाले व्यक्ति मांसपेशियों पर नियंत्रण, मांसपेशियों की बर्बादी और बिगड़ा हुआ श्वसन समारोह का नुकसान अनुभव कर सकते हैं।
स्पिनराजा एसएमए से प्रभावित नहीं निकट संबंधी जीन को उत्तेजित करके काम करता है। स्पिनराजा के बिना, यह संबंधित जीन शरीर की आपूर्ति के लिए पर्याप्त एसएमएन का उत्पादन नहीं कर सकता है; स्पिनराजा के साथ, लाभकारी स्तर प्राप्त किया जा सकता है।
स्पिनराजा को एसएमए के चार वर्गीकरणों के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया है:
- टाइप 1 SMA, जिसे वर्डनिग-हॉफमैन रोग भी कहा जाता है, एसएमए का सबसे गंभीर रूप है, और यह आमतौर पर जन्म के बाद या जल्द ही स्पष्ट होता है। इस प्रकार के बच्चों में आमतौर पर स्थानांतरित करने और बैठने और सांस लेने और निगलने में कठिनाई की एक सीमित क्षमता होती है। मृत्यु आमतौर पर 2 वर्ष की आयु से पहले होती है।
- टाइप 2 SMA SMA का मध्यवर्ती रूप है। पैर बाहों से अधिक प्रभावित होते हैं। लक्षणों की गंभीरता के आधार पर जीवन प्रत्याशा बचपन से वयस्कता तक हो सकती है।
- टाइप 3 SMA, जिसे कुगेलबर्ग-वैलैंडर सिंड्रोम या किशोर स्पाइनल पेशी शोष भी कहा जाता है, एसएमए का एक हल्का रूप है जो बचपन से वयस्कता तक किसी भी समय हड़ताल कर सकता है। इस प्रकार के लोगों के पास बैठने की स्थिति से एक कठिन समय होता है, हालांकि जीवन प्रत्याशा आमतौर पर प्रभावित नहीं होती है।
- टाइप 4 SMA जीवन के दूसरे या तीसरे दशक तक प्रकट नहीं होता है, उस समय के दौरान मांसपेशियों की कमजोरी धीरे-धीरे अन्य एसएमए लक्षणों के साथ आगे बढ़ सकती है।
वर्तमान साक्ष्य बताते हैं कि जब स्पिनरोज़ा को बाद में निदान के बजाय जल्द ही शुरू किया जाता है तो उपचार की प्रतिक्रिया अधिक होती है। यह विशेष रूप से टाइप 1 एसएमए के साथ सच है।
स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी के लक्षण
लेने से पहले
स्पिनराजा का उपयोग एसएमए की पहली-पंक्ति उपचार में किया जाता है। वर्तमान में दवा के उपयोग के लिए कोई मतभेद नहीं हैं।
हालांकि, एफडीए सिफारिश करता है कि गुर्दे की एंजाइम, प्लेटलेट काउंट और रक्त के थक्के समय का मूल्यांकन करने के लिए उपचार से पहले आधारभूत परीक्षण किए जाएं। यह डॉक्टरों को गुर्दे की विषाक्तता या बिगड़ा हुआ थक्के के लिए निगरानी करने की अनुमति देता है जो कुछ उपयोगकर्ताओं को प्रभावित कर सकते हैं।
स्पिनराजा पहला है, लेकिन एसएमए के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली जीन थेरेपी नहीं है। एक और, जिसे ज़ोलगेन्स्मा (ओनासिमोगेन एबपरवोवेक) कहा जाता है, का उपयोग 2 वर्ष से कम उम्र के बच्चों में किया जा सकता है, हालांकि एक बार के जलसेक के लिए इसकी कीमत टैग-लगभग $ 2 मिलियन है-स्वास्थ्य बीमाकर्ताओं के लिए इसकी स्वीकृति को सीमित कर सकती है।
स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी का इलाज कैसे किया जाता हैमात्रा बनाने की विधि
स्पिनराज़ा 5-मिलिलिटर (एमएल), इंट्राथेकल इंजेक्शन (मस्तिष्कमेरु द्रव में इंजेक्शन जो रीढ़ की हड्डी को घेरे हुए है) के लिए उपलब्ध है। प्रत्येक 5-एमएल शीशी में 12 मिलीग्राम (मिलीग्राम) न्युसीनर्सन होता है।
बच्चों और वयस्कों के लिए स्पिनराजा की अनुशंसित खुराक 12 मिलीग्राम प्रति इंजेक्शन है।
स्पिनराजा को चार अलग-अलग इंजेक्शनों को शामिल करने के लिए एक प्रेरण (लोडिंग) खुराक की आवश्यकता होती है। पहले तीन को 14-दिवसीय अंतराल में वितरित किया जाता है। तीसरे इंजेक्शन के बाद चौथे को 30 दिनों से कम नहीं दिया गया है। इसके बाद, हर चार महीने में एक रखरखाव खुराक दिया जाता है।
कैसे लें और स्टोर करें
स्पिनरज़ा को एक अस्पताल, सर्जरी केंद्र या डॉक्टर के कार्यालय में काठ के छिद्रों (स्पाइनल टैप) में अनुभवी स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर द्वारा प्रशासित किया जाता है।
इंजेक्शन साइट को सुन्न करने के लिए एक स्थानीय संवेदनाहारी का उपयोग किया जाता है। शिशुओं, छोटे बच्चों, या रीढ़ की विकृति वाले लोगों में सुई को सही ढंग से रखने के लिए एक अल्ट्रासाउंड की आवश्यकता हो सकती है।
यदि एक स्पिनराजा खुराक याद आती है, तो इसे जल्द से जल्द दिए जाने की आवश्यकता है। इष्टतम परिणाम सुनिश्चित करने के लिए निर्धारित कार्यक्रम में रखने के लिए हर संभव प्रयास किया जाना चाहिए।
स्पिनराजा को एक रेफ्रिजरेटर (2C से 8C / 36F से 46F) में संग्रहीत किया जाता है और शॉट दिए जाने से पहले कमरे के तापमान (77 F / 25 C) पर लौटने की अनुमति दी जाती है। जिम्मेदार स्वास्थ्य प्रदाता को दवा के भंडारण और प्रशासन का काम सौंपा जाता है। स्पिनराजा को मूल कार्टन में संग्रहित किया जाना चाहिए। यदि इसे मूल दफ़्ती से हटा दिया जाता है, तो प्रशीतन से बाहर का समय कमरे के तापमान पर 30 घंटे से अधिक नहीं होना चाहिए।
दुष्प्रभाव
स्पिनराजा से साइड इफेक्ट हो सकते हैं, सबसे विशेष रूप से श्वसन संक्रमण। कुछ दुष्प्रभाव प्रबंधनीय हैं, जबकि अन्य को उपचार की समाप्ति की आवश्यकता हो सकती है।
सामान्य
स्पिनराज़ा के सामान्य दुष्प्रभाव (5% से कम उपयोगकर्ताओं को प्रभावित करना) में शामिल हैं:
- कम श्वसन संक्रमण (निमोनिया, ब्रोंकाइटिस और ब्रोंकियोलाइटिस सहित)
- ऊपरी श्वसन संक्रमण (सामान्य सर्दी, गैर-एलर्जी राइनाइटिस, ग्रसनीशोथ और ट्रेकिटिस सहित)
- सरदर्द
- इंजेक्शन साइट दर्द
- पीठ दर्द
- कब्ज़
- नाक बंद
- कान संक्रमण
ड्रग रैशेस होने के बारे में भी पता चला है, हालांकि वे निम्न श्रेणी के होते हैं और उपचार के बिना अपने दम पर हल करते हैं।
कम सामान्यतः, स्पिनराजा रक्त के थक्के को क्षीण कर सकता है और थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (कम प्लेटलेट्स) के रूप में जाना जाता है। अधिकांश मामले प्लेटलेट काउंट के साथ अपेक्षाकृत हल्के होते हैं, चल रहे उपयोग के साथ भी शायद ही कभी 50,000 से नीचे गिरते हैं। यहां तक कि अगर प्लेटलेट संख्या में लक्षण और / या गिरावट गंभीर है, तो उपचार को रोकना होगा।
अवलोकन संबंधी अध्ययनों ने सुझाव दिया है कि स्पिनराजा बढ़ते शिशुओं की ऊंचाई को बाधित कर सकता है। यह स्पष्ट नहीं है, हालांकि, यदि दवा रोकना हानि का उपाय करेगा।
गंभीर
अधिक विषय में, स्पिनराजा कुछ बच्चों में रीढ़ की हड्डी के गठन में हस्तक्षेप कर सकता है। इस तरह की एक अभिव्यक्ति स्कोलियोसिस है, जो रीढ़ की एक असामान्य वक्रता है, जो स्पिन्राजा उपयोगकर्ताओं के 5% तक प्रभावित होती है।
हालांकि स्पिनरोज़ा उपयोग के साथ गंभीर स्कोलियोसिस दुर्लभ है, रीढ़ में किसी भी तरह की असामान्यता दवा के इंट्राथिल प्रशासन को जटिल कर सकती है।
गुर्दे की विषाक्तता एक और चिंता का विषय है। क्योंकि स्पिनराजा मूत्र में शरीर से उत्सर्जित होता है, यह कभी-कभी गुर्दे के नाजुक फिल्टर को नुकसान पहुंचा सकता है जिसे ग्लोमेरुली कहा जाता है। कुछ मामलों में, यह एक संभावित घातक स्थिति पैदा कर सकता है जिसे ग्लोमेरुलोनेफ्राइटिस कहा जाता है।
नशीली दवाओं के विषाक्तता से बचने के लिए, आपका डॉक्टर आपके गुर्दे के कार्य की निगरानी करेगा, विशेष रूप से आपके मूत्र में प्रोटीन की मात्रा में वृद्धि (ग्लोमेरुलर हानि का एक प्रमुख संकेतक)।
स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी का निदान कैसे किया जाता हैचेतावनी और बातचीत
यद्यपि गर्भावस्था के दौरान स्पिनराजा के उपयोग की जांच करने वाले पर्याप्त मानव अध्ययन नहीं हैं, फिर भी गर्भवती चूहों या स्पिनराजा इंजेक्शन दिए गए खरगोशों में भ्रूण के नुकसान के कोई संकेत नहीं थे।
क्योंकि यह अज्ञात है कि अगर न्युसेरसेन को स्तन के दूध में बच्चों को दिया जा सकता है, तो अपने डॉक्टर से बात करके स्पिन्राजा चिकित्सा शुरू करने से पहले स्तनपान के लाभों और जोखिमों का वजन करें।
स्पिनरोज़ा को साइटोक्रोम P450 (दवा के चयापचय में शामिल एक एंजाइम) पर इसके न्यूनतम प्रभाव के कारण कोई महत्वपूर्ण दवा-दवा बातचीत करने के लिए नहीं माना जाता है।
निर्माता दवा सहायता कैसे पहुंचें
आम तौर पर, गैर-सरकारी बीमा वाला कोई भी व्यक्ति आय की परवाह किए बिना $ 0 कोपे सहायता के लिए पात्र है। स्पिनराजा को बीमा के बिना पात्र व्यक्तियों को नि: शुल्क पेश किया जा सकता है।
अधिक जानने के लिए, संपर्क करें SMA360 ° वित्तीय सहायता कार्यक्रम 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672) पर।
स्पाइनल मोटर न्यूरॉन रोगों के प्रकार- शेयर
- फ्लिप
- ईमेल
- टेक्स्ट