पॉलीसिस्टिक किडनी रोग का उपचार

विषय

• पीकेडी में एडीएच की भूमिका
• वर्तमान उपचार के विकल्प
• भविष्य के उपचार के विकल्प

पॉलीसिस्टिक किडनी रोग (पीकेडी) एक आनुवंशिक विकार है जो किडनी में सिस्ट की उपस्थिति और प्रगतिशील वृद्धि की विशेषता है। तथाकथित सरल अल्सर के विपरीत, पीकेडी एक सौम्य बीमारी नहीं है और पीकेडी रोगियों के एक बड़े अंश में गुर्दे की विफलता, डायलिसिस या किडनी प्रत्यारोपण की आवश्यकता होती है।

जब कोई मरीज पीकेडी के उनके निदान के बारे में जानता है, तो पहला सवाल यह है कि क्या यह इलाज योग्य है।इससे पहले कि हम समझ सकें कि बीमारी को धीमा करने के लिए कौन सा उपचार काम कर सकता है, ADH नामक एक हार्मोन की भूमिका में एक संक्षिप्त चक्कर या एंटी-मूत्रवर्धक हार्मोन (जिसे वासोप्रेसिन भी कहा जाता है) आवश्यक है।

पीकेडी में एडीएच की भूमिका

एडीएच ने महासागरों से भूमि तक पहुंचने में मदद की है, कल्प पहले। यदि यह ADH के लिए नहीं थे, तो कई जीवित जीव धधकते सूरज के नीचे गर्म भूमि की सतह के कठोर निर्जलीकरण का सामना करने में असमर्थ होंगे।

मस्तिष्क के एक हिस्से द्वारा उत्पादित जिसे "हाइपोथैलेमस" कहा जाता है, एडीएच एक हार्मोन है जो गुर्दे पर कार्य करता है और इसे बनाए रखता है और पानी का संरक्षण करता है। यह वह है जो मूत्र को अंधेरा और केंद्रित करता है जब आपके पास पीने के लिए पर्याप्त पानी नहीं होता है या तेज धूप में एक दिन बाहर बिताया जाता है। इसलिए, यह प्रभावित कर सकता है कि हमारी जरूरतों को पूरा करने के लिए पानी को कितना उत्सर्जित किया जाना चाहिए और कितना "पुनर्नवीनीकरण" होना चाहिए (हमारे पानी का सेवन और यहां तक ​​कि परिवेश के तापमान सहित अन्य कारकों पर निर्भर करता है)।

ADH CKD पर चर्चा में कैसे फिट होता है? अध्ययनों से पता चला है कि ADH PKD में गुर्दे की वृद्धि (गुर्दे की विफलता का कारण) के प्रमुख प्रमोटरों में से एक है। दूसरे शब्दों में, यदि आप किसी तरह एडीएच के स्तर को कम कर सकते हैं, या अल्सर पर इसकी कार्रवाई को रोक सकते हैं, तो पुटी के विकास और पीकेडी की अनुभवहीन प्रगति को धीमा करना संभव हो सकता है।

वर्तमान उपचार के विकल्प

एडीएच की भूमिका को समझना उपचार के उपलब्ध विकल्पों को समझने में मदद करता है और वे क्यों काम कर सकते हैं, पानी के सेवन से लेकर अत्याधुनिक दवाओं तक।

• पानी का सेवन बढ़ा दिया: यह जितना आसान लगता है, पेयजल ADH स्तर को कम रखने का एक प्रभावी तरीका है। जब आप निर्जलित होने लगते हैं तो एडीएच का स्तर बढ़ जाता है। यह प्यास की प्रतिक्रिया को सेट करेगा जिससे आप कुछ पानी पीएंगे, जिससे एडीएच का स्तर कम होगा। इस मामले में, एडीएच वृद्धि से पहले एडीएच को लगातार कम रखने का विचार है। यह पोस्टेड है कि इससे पीकेडी की प्रगति धीमी हो सकती है। वास्तविक रूप में कितना प्रभावी और सार्थक है, हालांकि अभी भी बहस का विषय है।
• जटिलताओं का प्रबंधन: वर्तमान में उपलब्ध अन्य विशिष्ट उपचारों की अनुपस्थिति में, हम PKD की जटिलताओं के प्रबंधन तक सीमित हैं। इनमें उच्च रक्तचाप, गुर्दे में संक्रमण, गुर्दे की पथरी और असामान्य इलेक्ट्रोलाइट्स शामिल हैं। उच्च रक्तचाप को एसीई इनहिबिटर या एआरबी नामक विशिष्ट दवाओं का उपयोग करके इलाज किया जाता है। पानी के अधिक सेवन से दो अन्य प्रमुख पीकेडी से संबंधित जटिलताओं के जोखिम को कम करने में मदद मिल सकती है: गुर्दे में संक्रमण और गुर्दे की पथरी।

भविष्य के उपचार के विकल्प

पीकेडी के बिगड़ने में एडीएच की भूमिका के बारे में हमारी समझ ने आशाजनक अनुसंधान का नेतृत्व किया है जो ऊपर वर्णित "बैंड-सहायता" हस्तक्षेपों से परे अधिक ठोस उपचार विकल्प प्रदान कर सकता है। वर्तमान शोध उन दवाओं को खोजने पर केंद्रित है जो एडीएच की कार्रवाई को रोक सकते हैं और इसलिए अल्सर को बड़ा होने से रोकते हैं (चूंकि पुटी के आकार में वृद्धि पीकेडी के रोगियों में गुर्दे की विफलता का कारण है)।

कुछ उदाहरण निम्नलिखित हैं:

1. Tolvaptan: यह एक ऐसी दवा है जिसे मूल रूप से कम सोडियम के स्तर के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया था और साइट को अवरुद्ध करके (जिसे V2 रिसेप्टर कहा जाता है) जिसे ADH आम तौर पर गुर्दे में संलग्न करेगा (V2 रिसेप्टर को "कीहोल" के रूप में मानता है) संलग्न करने की आवश्यकता है, जबकि tolvaptan "नकली कुंजी" है कि जब मौजूद होने से रोका जा सकेगा)।
   1. अच्छी तरह से प्रचारित TEMPO परीक्षण ने PKD में गुर्दे के कार्य में गिरावट को कम करने के लिए tolvaptan के लिए एक संभावित नैदानिक ​​आवेदन दिखाया है। तंत्र गुर्दे की मात्रा के विकास को धीमा करता हुआ प्रतीत होता है, जिससे तीन वर्ष की अवधि में गुर्दे की कार्यक्षमता कम हो जाती है। हालांकि, टॉल्वाप्टन को अभी तक पीकेडी उपचार के लिए अमेरिका में एफडीए का आशीर्वाद नहीं मिला है, आंशिक रूप से जिगर पर इसके प्रभावों के बारे में चिंताओं के कारण। यह पहले से ही दुनिया के कुछ अन्य हिस्सों में पीकेडी के इलाज के लिए अनुमोदित है)।
2. Octreotide: यह सोमैटोस्टैटिन नामक एक हार्मोन का एक लंबे समय से अभिनय सिंथेटिक संस्करण है। 2005 में पहली बार एक परीक्षण ने बताया कि सोमाटोस्टैटिन के साथ छह महीने के उपचार से सिस्ट की वृद्धि धीमी हो सकती है। यद्यपि हम जानते हैं कि पीकेडी में गुर्दे के कार्य में गिरावट पुटी वृद्धि के बाद होती है, इस अध्ययन ने यह कहना बंद कर दिया कि पुटी विकास को धीमा कर रहा है, इस मामले में, नैदानिक ​​रूप से सार्थक गुर्दे की सुरक्षा में अनुवाद करेगा।
   1. फिर, 2013 में हमने लैंसेट में प्रकाशित ALADIN परीक्षण के परिणाम देखे। इस अध्ययन में पिछले अध्ययनों की तुलना में लंबी अनुवर्ती अवधि थी और एक साल के अनुवर्ती ऑक्टेरोटाइड के साथ इलाज किए गए रोगियों में काफी कम गुर्दे की मात्रा का संकेत दिया था, लेकिन तीन साल में नहीं।
   2. हमारे पास अब तक के आंकड़ों को देखते हुए, ऐसा प्रतीत होता है कि पीकेडी के उपचार में ऑक्ट्रोटोटाइड की संभावित भूमिका हो सकती है। किसी कारण से, ऐसा प्रतीत होता है कि ऑक्टेरोटाइड एक वर्ष में गुर्दे की मात्रा में वृद्धि को धीमा कर देता है, लेकिन प्रभाव लंबे समय तक महत्वहीन हो जाते हैं। जाहिर है, दीर्घकालिक कठिन परिणाम डेटा को देखने वाले अधिक व्यापक अध्ययनों की आवश्यकता है।

हालांकि इन दोनों एजेंटों ने अभी तक वादा दिखाया है (नैदानिक ​​परीक्षणों में अन्य प्रतिभागियों जैसे एमटीओआर अवरोधकों और अन्य दवाओं के अलावा), लागत एक प्रमुख चिंता का विषय है। अन्य सभी चीजें समान होने के कारण, ऑक्ट्रेओटाइड एक सस्ता विकल्प हो सकता है जो कि अनिवार्य रूप से आजीवन उपचार हो सकता है। 2017 में, 30 दिनों की आपूर्ति (15 मिलीग्राम) टोलवाप्टन गोलियों की कीमत अमेरिका में $ 11,000 से $ 12,000 है, जबकि ऑक्टेरोटाइड (100 एमसीजी इंजेक्शन) के 90 एम्पियर $ 300 से $ 400 तक चलते हैं।

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