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प्राथमिक मायलोफिब्रोसिस (पीएमएफ) के लिए एकमात्र उपचारात्मक चिकित्सा स्टेम सेल प्रत्यारोपण है, हालांकि, इस चिकित्सा की सिफारिश केवल उच्च और मध्यवर्ती जोखिम वाले रोगियों के लिए की जाती है। यहां तक कि इस समूह में, उम्र और अन्य चिकित्सा स्थितियां प्रत्यारोपण से जुड़े जोखिमों को बढ़ा सकती हैं जो इसे आदर्श चिकित्सा की तुलना में काफी कम बनाता है। इसके अतिरिक्त, उच्च और मध्यवर्ती जोखिम वाले सभी लोगों के लिए पीएमएफ में एक उपयुक्त स्टेम सेल ट्रांसप्लांट डोनर (मिलान किए गए सिबलिंग या मिलान किए गए असंबंधित दाता) नहीं होगा। यह अनुशंसा की जाती है कि कम जोखिम वाले पीएमएफ वाले लोग बीमारी से जुड़े लक्षणों को कम करने के उद्देश्य से उपचार प्राप्त करें।शायद आपके चिकित्सक ने सलाह दी है कि प्रत्यारोपण आपके लिए सबसे अच्छा विकल्प नहीं है, या किसी उपयुक्त दाता की पहचान नहीं की जा सकती है, या आपने पीएमएफ के लिए अन्य प्रथम-पंक्ति चिकित्सा को बर्दाश्त नहीं किया है। स्वाभाविक रूप से, आपका अगला प्रश्न यह हो सकता है कि उपचार के अन्य विकल्प क्या उपलब्ध हैं? सौभाग्य से, अतिरिक्त उपचार के विकल्प खोजने के लिए कई अध्ययन चल रहे हैं। हम इनमें से कुछ दवाओं की संक्षिप्त समीक्षा करेंगे।
JAK2 अवरोधक
RAKolitinib, JAK2 अवरोधक, पीएमएफ के लिए पहचानी गई पहली लक्षित थेरेपी थी। JAK2 जीन में उत्परिवर्तन PMF के विकास के साथ जुड़ा हुआ है।
Ruxolitinib इन उत्परिवर्तन वाले लोगों के लिए एक उपयुक्त चिकित्सा है जो स्टेम सेल प्रत्यारोपण से गुजर नहीं सकते हैं। सौभाग्य से, यह JAK2 म्यूटेशन के बिना भी लोगों में मददगार पाया गया है। इसी तरह की दवाओं (अन्य JAK2 इनहिबिटर) को विकसित करने के लिए शोध चल रहा है जिसका उपयोग पीएमएफ के उपचार के साथ-साथ अन्य दवाओं के साथ ruxolitinib के संयोजन में किया जा सकता है।
मोमेलोटिनिब एक और JAK2 अवरोधक है जिसका अध्ययन PMF के उपचार के लिए किया जा रहा है। शुरुआती अध्ययनों ने नोट किया कि मोमेलोटिनिब पाने वाले 45 प्रतिशत लोगों में तिल्ली के आकार में कमी आई थी। अध्ययन किए गए लगभग आधे लोगों में उनके एनीमिया में सुधार हुआ था और 50 प्रतिशत से अधिक लोग आधान चिकित्सा को रोकने में सक्षम थे। थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (कम प्लेटलेट काउंट) विकसित हो सकता है और प्रभावशीलता को सीमित कर सकता है। मोमलोटिनिब की तुलना पीएमएफ के उपचार में अपनी भूमिका निर्धारित करने के लिए 3 चरण के अध्ययन में ruxolitinib से की जाएगी।
इम्यूनोमॉड्यूलेटरी ड्रग्स
पोमेलिडोमाइड एक इम्यूनोमॉड्यूलेटरी दवा है (ऐसी दवाएं जो प्रतिरक्षा प्रणाली को बदल देती हैं)। यह थैलिडोमाइड और लेनिलेडोमाइड से संबंधित है। सामान्य तौर पर, ये दवाएं प्रेडनिसोन (एक स्टेरॉयड दवा) के साथ दी जाती हैं।
पीएमएफ में उपचार के विकल्प के रूप में पहले से ही थैलिडोमाइड और लेनिलेडोमाइड का अध्ययन किया गया है। हालांकि वे दोनों लाभ दिखाते हैं, उनका उपयोग अक्सर दुष्प्रभावों से सीमित होता है। पोमिडेलोमाइड को एक कम विषाक्त विकल्प के रूप में विकसित किया गया था। कुछ रोगियों में एनीमिया में सुधार होता है लेकिन तिल्ली के आकार में कोई प्रभाव नहीं देखा गया। इस सीमित लाभ को देखते हुए, पीएमएफ के उपचार के लिए ruxolitinib जैसे अन्य एजेंटों के साथ पॉलीक्लियोमाइड के संयोजन को देखते हुए अध्ययन चल रहे हैं।
एपिजेनेटिक ड्रग्स
एपिजेनेटिक दवाएं ऐसी दवाएं हैं जो शारीरिक रूप से बदलने के बजाय कुछ जीनों की अभिव्यक्ति को प्रभावित करती हैं। इन दवाओं के एक वर्ग में हाइपोमेथाइलेटिंग एजेंट हैं, जिसमें एजेसिटिडिन और डिकिटाबाइन शामिल होंगे। इन दवाओं का उपयोग वर्तमान में मायलोयोड्सप्लास्टिक सिंड्रोम के इलाज के लिए किया जाता है। एजेसिटिडाइन और डिकिटाबाइन की भूमिका को देखने वाले अध्ययन शुरुआती चरणों में हैं। अन्य दवाएं हिस्टोन डेक्सेटिल (एचडीएसी) अवरोधक हैं जैसे कि जीविनोस्टैट और पैनोबिनोस्टैट।
Everolimus
एवरोलिमस एक एमटीओआर किनेज़ इनहिबिटर और इम्यूनोसप्रेसेन्ट के रूप में वर्गीकृत एक दवा है। यह एफडीए (खाद्य और औषधि प्रशासन) है जो कई कैंसर (स्तन, वृक्क कोशिका कार्सिनोमा, न्यूरोएंडोक्राइन ट्यूमर, आदि) के उपचार के लिए और अंग प्रत्यारोपण (जिगर या गुर्दे) प्राप्त करने वाले लोगों में अंग अस्वीकृति को रोकने के लिए अनुमोदित है। एवरोलिमस को मौखिक रूप से लिया जाता है। शुरुआती अध्ययनों से संकेत मिलता है कि यह लक्षण, प्लीहा के आकार, एनीमिया, प्लेटलेट काउंट और सफेद रक्त कोशिका की गिनती को कम कर सकता है।
Imetelstat
Imetelstat कई कैंसर और मायलोफिब्रोसिस में अध्ययन किया गया है। शुरुआती अध्ययनों में, इसने मध्यवर्ती (या उच्च-जोखिम वाले पीएमएफ) वाले कुछ लोगों में विमुद्रीकरण (मृत संकेत और पीएमएच के लक्षण) को प्रेरित किया है।
यदि आप पहली पंक्ति के उपचार का जवाब नहीं देते हैं, तो नैदानिक परीक्षण में नामांकन आपको उपन्यास चिकित्सा तक पहुंच प्रदान कर सकता है। वर्तमान में, 20 से अधिक नैदानिक परीक्षण हैं जो मायलोफिब्रोसिस वाले लोगों के लिए उपचार के विकल्प का आकलन करते हैं। आप अपने चिकित्सक से इस विकल्प पर चर्चा कर सकते हैं।